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Celulas madre para tratar esclerosis lateral amiotrófica

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Avances científicos con células madre

Los primeros informes de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que han sido tratados con la terapia de células madre adultas de BrainStorm Cell Therapeutics no mostraron efectos colaterales importantes y el tratamiento, de momento, ha probado ser seguro, dijo este martes un portavoz de dicha corporación. 
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Con sede en Israel, BrainStorm, está desarrollando NurOwn para el tratamiento de la ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, una condición neurodegenerativa progresiva que afecta las células nerviosas de la médula espinal y el cerebro. 

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de fármaco huérfano a NurOwn. El programa de la FDA de medicamentos huérfanos alienta el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras brindando incentivos financieros. "No se han registrado efectos colaterales importantes en los pacientes iniciales que hemos tratado con la tecnología NurOwn de BrainStorm", señaló Dimitrios Karussis, jefe de la unidad de esclerosis múltiple del Centro Médico Hadassah en Israel, quien está dirigiendo el ensayo.

También agregó que : "Además, aunque estamos realizando un ensayo sobre seguridad, el seguimiento clínico inicial de los pacientes tratados con las células madre muestra indicios de efectos clínicos beneficiosos, como una mejora en la capacidad para respirar y tragar, y también en la fuerza muscular".

Los pacientes del ensayo son trasplantados con células madre derivadas de su propia médula ósea y tratados con la tecnología NurOwn. La fase inicial la investigación está diseñada para establecer la seguridad de NurOwn y luego se extenderá la investigación para evaluar la eficacia de la terapia. "En base al informe de seguridad preliminar, el comité de ética y seguridad del hospital brinda a la compañía aprobación para proceder con el tratamiento de los siguientes pacientes", explicó el presidente de BrainStorm, Chaim Lebovits.

Según la Asociación ELA, en Estados Unidos cada año se diagnostica a 5.600 personas con la enfermedad. Se considera que unos 30 000 estadounidenses padecen dicha condición.

En que consiste la esclerosis lateral amiotrófica

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA, y también llamada enfermedad de Lou Gehrig y, en Francia, enfermedad de Charcot) es una enfermedad degenerativa de tipo neuromuscular. Se origina cuando unas células del sistema nervioso llamadas motoneuronas disminuyen gradualmente su funcionamiento y mueren, provocando una parálisis muscular progresiva de pronóstico mortal: en sus etapas avanzadas los pacientes sufren una parálisis total que se acompaña de una exaltación de los reflejos tendinosos (resultado de la pérdida de los controles musculares inhibitorios).

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