Dos de las investigaciones más prometedoras -la terapia génica y las células madre- podrían frenar el avance de una rara enfermedad degenerativa llamada adrenoleucodistrofia (ADL), utilizadas en combinación. Un equipo internacional de médicos franceses, alemanes y estadounidenses ha probado con éxito esta estrategia en un estudio piloto con dos niños afectados . Tras seguir su evolución durante dos años, han visto cómo el tratamiento mejoró el estado neurológico y detuvo la progresión de la enfermedad. Los resultados se presentan hoy en la revista «Science».
La adrenoleucodistrofia es una rara enfermedad hereditaria que provoca una degeneración progresiva del paciente hasta llevarlo a un estado vegetativo. Los niños afectados poseen un gen defectuoso que impide al organismo producir una enzima esencial para el sistema nervioso. La enzima impide la acumulación de ácidos grasos de cadena larga en el sistema nervioso. Sin ella, los ácidos grasos se acumulan y atacan a la mielina, la «vaina» que protege a las neuronas.
Sarandon y Nolte
Este mismo trastorno es el que inspiró la película «El aceite de la vida», el filme protagonizado por Susan Sarandon y Nick Nolte, donde se narraba la historia real de un matrimonio desesperado por hallar una cura para su hijo.
La respuesta a la enfermedad no parece que sea aquel aceite. La solución ensayada es un tratamiento experimental que introduce un gen terapéutico para corregir el gen defectuoso con la ayuda de células madre obtenidas de la médula ósea de los pacientes y el virus del sida. A los dos niños tratados primero les hicieron una punción medular para aislar las células madre sanguíneas. Tratadas y genéticamente corregidas en el laboratorio, después utilizaron una versión inactiva del virus del sida para transportarlas. Los niños volvieron a producir la enzima que evita la acumulación de ácidos grasos y, tras dos años, la mantienen.
Fuente: abc.es
